Muchas enfermedades cerebrales como la epilepsia están causadas por la excesiva actividad de un pequeño número de células. Ahora, científicos han desarrollado y probado con éxito en ratones una nueva terapia génica capaz de dirigirse solo a esas neuronas hiperactivas y preservar las que actúan con normalidad.
Su descripción se publica en la revista Science y, según sus responsables, el nuevo tratamiento fue más eficaz que las anteriores terapias génicas o los fármacos anticonvulsivos probados en el mismo modelo, con una reducción de alrededor el 80 % de las crisis espontáneas en los ratones epilépticos.
Para resolverlo, el equipo liderado por científicos de la University College London (UCL), desarrolló una estrategia de terapia génica que autoselecciona las neuronas patológicamente hiperreactivas y reduce su excitabilidad. Esta fue probada en modelos de epilepsia en ratones y en células neuronales en cultivo.
La estrategia trabaja a demanda de la actividad epiléptica y se regula por sí misma, por lo que puede utilizarse sin tener que decidir «a priori» qué células cerebrales atacar, describen los investigadores (el enfoque utiliza el gen Fos para controlar el gen Kcna1, que codifica un gen inhibidor que calma la actividad neuronal).
«Hemos inventado una terapia génica que se activa sólo en las células hiperactivas y se desactiva si la actividad vuelve a ser normal», resume en un comunicado Gabriele Lignani, del Instituto de Neurología de la UCL.